NGS-RNA được kích hoạttrị liệu:toàn bộ-chu trình nghiên cứu, phát triển và công nghiệp hóa
Giải pháp NGS là mộtgiải pháp phát hiện chính xác toàn diện được thiết kế dành cho-các loại thuốc RNA tiên tiến như liệu pháp mRNA, liệu pháp siRNA và liệu pháp chỉnh sửa RNA. Nó tập trung vào tính chính xác, tính toàn vẹn và tính ổn định di truyền của các phân tử RNA. Thông qua ba công nghệ cốt lõi-giải trình tự mRNA,-phân tích biến thể cực hiếm và đánh giá tính toàn vẹn của RNA-, nó bao gồm toàn bộ quy trình kiểm soát chất lượng của liệu pháp RNA từ nghiên cứu và phát triển ban đầu, sản xuất thử nghiệm đến thương mại hóa. Điều này giúp các công ty khắc phục những trở ngại trong việc phát triển thuốc RNA, đáp ứng các yêu cầu tuân thủ quy định toàn cầu cũng như đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm.

Kiểm traNội dung dịch vụ
• Nội dung thử nghiệm:Xác định trình tự có độ dài-đầy đủ: Sử dụng công nghệ RNA-có độ chính xác cao, trình tự mRNA có độ dài-đầy đủ được phân tích hoàn toàn để xác minh tính chính xác của các trình tự mã hóa và giải mã (UTR) cũng như để sàng lọc các bất thường về trình tự như đột biến điểm, xóa và chèn;
•Phân tích đồng phân: Đối với các phân tử mRNA phức tạp, xác định loại và tỷ lệ của các chất đồng phân nối nối thay thế và đánh giá tác động của chúng lên chức năng của thuốc;
Xác minh tính nhất quán của trình tự: So sánh trình tự mRNA từ các lô sản xuất khác nhau và trong các điều kiện bảo quản khác nhau để đảm bảo tính ổn định của trình tự giữa các lô và trong thời hạn sử dụng;
Ưu điểm kỹ thuật: Phạm vi trình tự > 99%, độ chính xác căn chỉnh trình tự Lớn hơn hoặc bằng 99% và có thể nắm bắt chính xác các biến thể trình tự có độ phong phú thấp-.
• Khả năng phát hiện:Nó có thể xác định chính xác các biến thể cực kỳ hiếm với tần số thấp (chẳng hạn như đột biến điểm hiếm, trình tự khảm và các biến thể liên quan đến{0}}sự suy thoái).
• Hỗ trợ kỹ thuật:Hệ thống này sử dụng trình tự siêu sâu kết hợp với thuật toán tin sinh học độc quyền để lọc nhiễu nền một cách hiệu quả và cải thiện độ chính xác của việc phát hiện biến thể hiếm.
Tính toàn vẹn của các phân tử RNA quyết định trực tiếp đến hiệu quả dịch mã và hiệu quả điều trị của chúng, đồng thời là chỉ số chính để kiểm soát chất lượng của liệu pháp RNA.
Xác minh tính toàn vẹn có độ dài đầy đủ:Tỷ lệ chiều dài đầy đủ của các phân tử mRNA/siRNA được đánh giá bằng phương pháp điện di mao quản và phân tích độ bao phủ seq RNA- để xác định các sản phẩm bị cắt cụt và thoái hóa;
Phân tích độ ổn định cấu trúc thứ cấp:Thuật toán dự đoán gấp RNA kết hợp với xác minh thử nghiệm đã được sử dụng để đánh giá tính toàn vẹn của cấu trúc thứ cấp của phân tử RNA, tránh tác động của các bất thường về cấu trúc đến quá trình phân phối và chức năng;
Phạm vi ứng dụng để thử nghiệm
liệu pháp mARN
Vắc xin mRNA COVID-19, vắc xin mRNA điều trị ung thư, thuốc mRNA thay thế protein, v.v.
Liệu pháp RNA nhỏ
thuốc siRNA, chất bắt chước/chất ức chế miRNA, v.v.;
Liệu pháp chỉnh sửa RNA
Thuốc chỉnh sửa RNA qua trung gian CRISPR-Cas13{2}}, liệu pháp chỉnh sửa RNA qua trung gian enzyme ADAR, v.v.
Các liệu pháp RNA khác bao gồm
thuốc RNA vòng, liệu pháp RNA không mã hóa (lncRNA) dài và thuốc aptamer RNA.

